Setembro chega trazendo uma cor que, para muitas famílias, representa muito mais do que uma simples campanha de conscientização. O roxo dá visibilidade à Fibrose Cística e coloca em pauta a história de crianças, jovens e adultos que convivem com uma doença rara, genética e progressiva. Mas falar sobre essa condição é, acima de tudo, falar sobre mães e pais que precisaram aprender, de forma abrupta, que cuidar de um filho significa enfrentar hospitais, rotinas exaustivas de tratamento e uma busca incessante por respostas na medicina.

Também conhecida como mucoviscidose, a Fibrose Cística é causada por alterações no gene CFTR. A falha na proteína faz com que as secreções do organismo se tornem espessas, comprometendo principalmente os pulmões e o sistema digestivo. O diagnóstico precoce pelo Teste do Pezinho, garantido pelo SUS, permite iniciar o acompanhamento antes das complicações mais graves. Contudo, descobrir a doença cedo não significa o fim da batalha; é apenas o começo de uma nova realidade.

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É nesse cenário que emerge a maternidade e a paternidade atípicas. São pais que reorganizam horários, carreiras e a própria rotina familiar para proteger a vida dos filhos. Convivem com o medo constante das infecções e internações, sem pedir compaixão — pedem informação, acolhimento e condições dignas para que seus filhos acessem o melhor tratamento disponível.

Felizmente, a ciência avançou. Por décadas, o foco esteve apenas no controle dos sintomas. Hoje, os chamados moduladores de CFTR, como o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta), atuam diretamente na raiz celular da doença. A discussão sobre esse acesso ultrapassa a questão farmacêutica: quanto mais cedo se preserva a função do organismo, mais se garante qualidade e tempo de vida.

Esse debate atinge agora as crianças pequenas. Em 2026, a Conitec avaliou o uso da tecnologia para a faixa de 2 a 5 anos no Brasil, acompanhando decisões já regulamentadas em órgãos internacionais como a FDA, nos Estados Unidos, e a EMA, na Europa. A expectativa das famílias agora se volta para o relatório final do órgão brasileiro.

No entanto, a luta não termina no Trikafta. O gene CFTR possui diversas mutações, e os moduladores atuais ainda não alcançam todos os pacientes. Por isso, a mobilização precisa continuar em defesa do financiamento à pesquisa científica, de novos moduladores e da terapia gênica — a grande esperança da medicina de precisão para atuar diretamente no DNA e, no futuro, alcançar a cura definitiva, já que a doença não pode ser prevenida por vacinas convencionais.

É aqui que o engajamento da sociedade se faz urgente através das consultas públicas da Conitec. Relatórios técnicos medem custos e evidências, mas não conseguem traduzir a angústia de uma noite no hospital ou o valor de ver uma criança brincar sem falta de ar. A participação social não é um detalhe burocrático: é o exercício vivo da cidadania.

Amar ao próximo, no contexto das doenças raras, não é apenas ter compaixão. É compreender que a vida de uma criança que não conhecemos também nos diz respeito. É apoiar a ciência, cobrar políticas públicas e dar voz a quem precisa ser ouvido. Nenhuma doença pode ser rara o bastante para tornar uma vida invisível. Antes de qualquer diagnóstico, existe ali uma criança com o direito fundamental de crescer, sonhar e respirar.

FONTES:

BRASIL. Ministério da Saúde. Fibrose Cística. Brasília, DF: Ministério da Saúde. Disponível em: https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/saude-de-a-a-z/f/fibrose-cistica. Acesso em: 31 ago. 2026.

BRASIL. Ministério da Saúde. Fibrose Cística: acesso ao tratamento pelo SUS. Brasília, DF: Ministério da Saúde. Disponível em: https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/saude-de-a-a-z/f/fibrose-cistica/acesso-ao-tratamento-pelo-sus. Acesso em: 31 ago. 2026.

BRASIL. Ministério da Saúde. Programa Nacional de Triagem Neonatal – PNTN. Brasília, DF: Ministério da Saúde. Disponível em: https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/saes/triagem-neonatal. Acesso em: 31 ago. 2026.

BRASIL. Ministério da Saúde. Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – CONITEC. Relatório preliminar: elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor para o tratamento de pacientes com Fibrose Cística com idade entre 2 e 5 anos. Brasília, DF: CONITEC, 2026.

BRASIL. Ministério da Saúde. Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – CONITEC. Relatório para a Sociedade nº 718: elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor para o tratamento de pacientes com Fibrose Cística com idade entre 2 e 5 anos. Brasília, DF: CONITEC, 2026.

UNITED STATES. Food and Drug Administration – FDA. Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor): prescribing information. Silver Spring, MD: FDA.

EUROPEAN MEDICINES AGENCY – EMA. Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor): product information. Amsterdam: European Medicines Agency.